並列タイトル等アミロイド ケイセイ キコウ オ モト ニ コウアン シタ アミロイド ポリニューロパチー ノ アラタナ チリョウホウ ノ カイハツ
一般注記type:研究報告書
家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)ATTR V30M(トランスサイレチン(TTR)の30番目のバリンがメチオニンに変異したもの)の肝移植によらない根治治療を確立することを自的として、 1.TTRの4量体構造の安定化を図り、アミロイド形成を阻止する治療:Cr^<3+>投与によるアミロイド形成抑制治療、2.アミロイドの伸張反応を抑制し、アミロイド形成を阻害する治療:新たなアミロイド結合物質(trans,trans),-1-bromo-2,5-bis-(3- hydroxycarbonyl-4-hydroxy)stylylbenzene(BSB)の誘導体であるFSBを用いた治療、3.すでに組織に沈着したアミロイドを溶かす治療:異型TTRを抗原とするワクチン治療、4.TTRの産生を完全にシャット・アウトする治療:single stranded oligonucleotides(SSOs)を用いた遺伝子治療、の4つの研究を行った。
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