並列タイトル等シンセダイ アデノウイルスベクター ト トランスポゼース ニ ヨル シンコウセイ キン ジストロフィー ノ イデンシ チリョウ
一般注記type:研究報告書
Using HDAdv, we could treat DMD model mice, even when the therapeutic gene was transferred into multiple skeletal muscles. Our results suggest that multiple intramuscular administrations of HDAdv carrying full-length dystrophin may reduce symptoms and compensate for lost functions in DMD patients.For the long expression of target gene product, we tried to integrate the dystrophin gene into chromosome by using the sleeping beauty-transposone system and HDAdv. However, ito revealed that the DNA construct of HDAdv is linear and it does not fit the circular DNA of the sleeping buauty-transposone system. So, further study is necessary to integrate the dystrophin gene into chromosome.
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