球脊髄性筋萎縮症患者由来iPS細胞の樹立とポリグルタミン病の病態研究

Material type: 文書・図像類

Author: 二瓶, 義廣

Publisher: -

Publication date: 2015

Material Format: Digital

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Note (General)：: type:textポリグルタミン病の一つである球脊髄性筋萎縮症(SBMA)患者由来iPS細胞の樹立と運動ニューロンへの分化誘導に成功した。分化誘導された神経細胞が, テストステロンによる凝集アンドロゲン受容体(AR)の増加を有意に強く引き起こすことを確認した。更に, 治療薬の候補である17-AAGが...

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科研費研究者番号 : 60468501

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Material Type: 文書・図像類
Title: 球脊髄性筋萎縮症患者由来iPS細胞の樹立とポリグルタミン病の病態研究
Author/Editor: 二瓶, 義廣
Author Heading: 二瓶, 義廣
Publication Date: 2015
Publication Date (W3CDTF): 2015
Alternative Title: キュウセキズイセイキンイシュクショウカンジャユライ iPS サイボウノジュリツトポリグルタミンビョウノビョウタイケンキュウ
Kyusekizuisei kin ishukusho kanja yurai iPS saibo no juritsu to porigurutaminbyo no byotai kenkyu
Establishment of iPS cells from spinal and bulbar muscular atrophy and the research of polyglutamine diseases
Periodical title: 科学研究費補助金研究成果報告書
Text Language Code: jpn
eng
Subject Heading: ポリグルタミン病,球脊髄性筋萎縮症,神経変性疾患,運動ニューロン疾患,アンドロゲン受容体,17-AAG,iPS細胞
Target Audience: 一般
Note (General): type:text
ポリグルタミン病の一つである球脊髄性筋萎縮症(SBMA)患者由来iPS細胞の樹立と運動ニューロンへの分化誘導に成功した。分化誘導された神経細胞が, テストステロンによる凝集アンドロゲン受容体(AR)の増加を有意に強く引き起こすことを確認した。更に, 治療薬の候補である17-AAGがARの代謝を促すことも確認できた。これらの結果は, 疾患特異的iPS細胞が病態・創薬研究の新たなツールとなり得ることを示すものと考えられた。我々は更にその他のポリグルタミン病(マシャドジョゼフ病, DRPLA)や神経変性疾患患者由来iPS細胞を樹立している。これらを用いて今後ポリグルタミン病の病態研究を展開していく。 We established spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA)-derived iPS cells (iPSCs) and confirmed motor neuron differentiation. Aggregation of androgen receptor in SBMA-iPSC-derived neurons is enhanced by dihydrotestosterone. And one of the candidate drugs, 17-AAG promoted to degrade AR aggregation. These findings show iPSCs technology makes us be able to recapitulate disease-specific biochemical features and demonstrate the potential for identification and validation of candidate drugs. We also established iPSCs from other polyglutamine diseases (Machado-Joseph disease, Dentatorubral-pallidoluysian atrophy) and neurodegenerative diseases (amyotrophic lateral sclerosis, Parkinson's disease). We are going to advance the polyglutamine disease researches by using the established iPSC lines.
研究種目 : 若手研究(B) 研究期間 : 2013～2015 課題番号 : 25860722 研究分野 : 神経変性疾患
Source: https://koara.lib.keio.ac.jp/xoonips/modules/xoonips/download.php?koara_id=KAKEN_25860722seika
https://koara.lib.keio.ac.jp/xoonips/modules/xoonips/download.php?koara_id=KAKEN_25860722seika
Access Restrictions: 限定公開
Related Material: 科研費研究者番号 : 60468501
Data Provider (Database): 国立情報学研究所 : 学術機関リポジトリデータベース（IRDB）（機関リポジトリ）
https://irdb.nii.ac.jp
Original Data Provider (Database): 慶應義塾大学 : 慶應義塾大学学術情報リポジトリ